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Buenos Aires » Infobae
Fecha: 08/09/2025 04:32
Laboratorios argentinos presentaron avances en medicamentos específicos para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística (Imagen Ilustrativa Infobae) Según MedlinePlus, de la Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos, la fibrosis quística es una enfermedad que causa acumulación de moco espeso y pegajoso en los pulmones, el tubo digestivo y otras áreas del organismo. Es una de las patologías pulmonares crónicas más frecuentes en niños y adultos jóvenes, y puede poner en riesgo la vida. En el contexto del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se conmemora el lunes 8 de septiembre, la patología cobró relevancia durante el 48° Congreso Europeo de Fibrosis Quística (ECFS), realizado en Milán con la participación de más de 2.000 representantes de 69 países. Entre los temas principales se analizaron los beneficios de los moduladores del CFTR, el incremento de embarazos en personas con fibrosis quística, la mejora en la expectativa de vida y el acceso global a la triple terapia. El diagnóstico temprano sigue como un eje fundamental para mejorar la calidad y la expectativa de vida de quienes presentan esta enfermedad genética Además, se compartieron resultados de la triple terapia en el embarazo, la mejora de la expectativa de vida y la importancia del acceso a terapias innovadoras, destacando los logros y desafíos actuales en el manejo de la enfermedad. Qué es la fibrosis quística y a quién afecta La fibrosis quística es un trastorno genético que afecta principalmente a los pulmones, el sistema digestivo y otros órganos, como explicaron los especialistas de la Mayo Clinic. Se origina por una mutación heredada en el gen CFTR, que altera el transporte normal de sal a través de las células y deriva en la producción de mucosidad espesa que obstruye los conductos respiratorios y digestivos. Esta acumulación afecta el funcionamiento de órganos como los pulmones y el páncreas. Aunque no existe una cura definitiva, los avances en la detección temprana y los tratamientos disponibles permitieron que quienes recibieron diagnóstico de fibrosis quística alcancen una mejor calidad de vida y mayor expectativa, según informes de la institución estadounidense. Cuál es la situación epidemiológica en Argentina Argentina registra una prevalencia de la enfermedad de 1 en cada 6.700 nacimientos. El Registro Nacional de FQ (ReNaFQ), con datos hasta marzo de 2025, contabilizó 1.888 diagnósticos, de los cuales el 80,2% son menores de 26 años. Un estudio retrospectivo realizado en el Centro de Fibrosis Quística para Adultos del HIGA R. Rossi de La Plata analizó la evolución durante 21 años en 124 pacientes y observó “una supervivencia global del 82% a los cinco años, del 72% a los diez y del 40% a los veinte años.” Los autores advirtieron que persistieron factores clínicos y extrapulmonares como cirrosis y diabetes que condicionaron el pronóstico de la enfermedad. La detección temprana influye de modo decisivo en la evolución clínica. “El screening neonatal —conocido como prueba del talón— resulta una herramienta clave para identificar la enfermedad desde los primeros días de vida y así iniciar el tratamiento oportuno que marque una diferencia en la evolución del paciente”, subrayó un documento del laboratorio Gador. Pacientes y familiares participaron de actividades informativas y de concientización organizadas por asociaciones especializadas (Imagen Ilustrativa Infobae) Los avances terapéuticos protagonizados por los moduladores del CFTR revolucionaron el abordaje de la fibrosis quística. El acceso a la triple terapia en el embarazo adquirió especial relevancia entre los tópicos del congreso. Un relevamiento en tres centros argentinos (HIGA R. Rossi, Hospital Muñiz y Hospital Lagomaggiore) identificó cinco embarazos recientes en mujeres con fibrosis quística que continuaron con triple terapia durante toda la gestación “sin complicaciones y con estabilidad clínica”. Organizaciones de pacientes y sociedades médicas impulsaron campañas informativas en todo el país para visibilizar la afección Políticas públicas y acceso en el país La Ley Nº 27.552 permitió incorporar la fibrosis quística como enfermedad priorizada dentro del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes, lo que generó mejores condiciones de acceso a tratamientos innovadores. “El acceso a los tratamientos varía enormemente según el país donde viva el paciente. En Argentina se ha logrado un avance notable ya que la versión genérica de la triple terapia de Gador ha demostrado ser bioequivalente al medicamento original, con la misma efectividad”, afirmó el doctor Ezequiel Baran, jefe del Servicio de Neumonología Hospital Interzonal General de Agudos R. Rossi de La Plata. Advirtió también: “El registro nacional de fibrosis quística expone una realidad preocupante: aún existe una población sustancial sin diagnosticar. Esto implica que, aunque el país haya resuelto el acceso para quienes cuentan con diagnóstico, miles de personas nunca reciben tratamiento simplemente porque desconocen que tienen la enfermedad”. La articulación entre políticas públicas y desarrollo farmacéutico local favoreció el acceso a terapias avanzadas para fibrosis quística (Imagen Ilustrativa Infobae) “El tratamiento adecuado puede aliviar los síntomas, reducir las complicaciones y mejorar la calidad de vida. Los médicos pueden determinar la importancia de administrar ciertos medicamentos. Estos incluyen antibióticos para tratar y prevenir las infecciones pulmonares, antiinflamatorios para reducir la hinchazón de las vías respiratorias o medicamentos que diluyen la mucosidad para ayudar a expulsar la mucosidad y mejorar la función pulmonar”, puntualizaron expertos de la Mayo Clinic. Además, destacaron la importancia del seguimiento regular: “La fibrosis quística requiere un seguimiento regular con tu profesional de atención médica, al menos, cada tres meses”. Los datos difundidos durante el congreso y los comunicados institucionales, sumados a la evidencia clínica, marcan un escenario con sobrevida en aumento, nuevos horizontes terapéuticos y el desafío pendiente de ampliar la detección y cobertura a toda la población potencialmente afectada en Argentina.
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