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Fecha: 03/03/2026 09:50
La terapia génica avanza como una de las estrategias más innovadoras de la medicina moderna. En oftalmología, una investigación internacional en fase 3 busca transformar el abordaje de la degeneración macular asociada a la edad en su forma húmeda, una enfermedad que afecta la visión central y compromete la autonomía de las personas mayores. El objetivo del tratamiento en estudio es ambicioso: reemplazar las inyecciones intraoculares frecuentes por una única aplicación con efecto prolongado. Actualmente, el tratamiento estándar requiere inyecciones antiangiogénicas cada uno o dos meses para frenar la progresión de la enfermedad. Si estas aplicaciones se retrasan o interrumpen, el deterioro visual puede avanzar. Cómo funciona la terapia génica La terapia génica es una estrategia terapéutica que busca corregir o prevenir enfermedades mediante la modificación del material genético. En el caso de las patologías oculares, el objetivo es intervenir sobre los mecanismos que originan el daño o estimular la producción de proteínas necesarias para mantener la función visual. La estrategia en investigación utiliza un vector viral especialmente diseñado para transportar información genética al interior de las células del ojo. Una vez allí, esas células comienzan a producir de forma continua la proteína terapéutica que hoy se administra mediante inyecciones periódicas. La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda, señala el Dr. Patricio Schlottmann, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico. Este enfoque busca lograr: - Producción sostenida del medicamento dentro del ojo - Reducción de la frecuencia de tratamientos - Mayor estabilidad del efecto terapéutico Según los resultados preliminares de fases anteriores, la terapia podría reducir o incluso eliminar la necesidad de aplicaciones repetidas en más del 80% de los pacientes. Una tecnología que ya muestra resultados en otras enfermedades Las terapias génicas oculares no se limitan a la degeneración macular. En los últimos años, han demostrado resultados prometedores en enfermedades hereditarias de la retina, como la retinosis pigmentaria o el síndrome de Usher, donde el tratamiento busca reemplazar genes defectuosos o proteger a las células visuales. En enfermedades adquiridas, como la degeneración macular húmeda, los vectores genéticos permiten inhibir la formación anormal de vasos sanguíneos y reducir la inflamación en la mácula, uno de los principales mecanismos responsables de la pérdida de visión. Leé también: Glaucoma, el ladrón silencioso de la visión: la importancia de los controles y los nuevos tratamientos Aunque los avances son significativos, los especialistas advierten que todavía existen desafíos, como evaluar la seguridad a largo plazo, optimizar los sistemas de administración y garantizar el acceso a estas terapias innovadoras. Beneficios potenciales para los pacientes Más allá del impacto clínico, el principal valor de esta estrategia está en la calidad de vida. Entre los beneficios esperados se encuentran: - Menor carga terapéutica - Mayor adherencia al tratamiento - Controles médicos más espaciados (potencialmente semestrales) - Mayor autonomía - Menor dependencia del sistema de aplicaciones frecuentes Para personas mayores, que son las más afectadas por esta patología, esto podría significar menos traslados, menos intervenciones invasivas y mayor estabilidad en su vida cotidiana. En qué etapa está la investigación El estudio se encuentra en fase 3, la última instancia antes de una eventual aprobación regulatoria. Esta etapa evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento en una mayor cantidad de pacientes y centros a nivel internacional, luego de que las fases 1 y 2 mostraran resultados promisorios. El protocolo forma parte del programa global 4DMT (estudio 4FRONT-2), que también se desarrolla en Estados Unidos y Europa. En la Argentina, el reclutamiento se realiza en Charles Centro Oftalmológico, que se convirtió en el primer centro de Latinoamérica en iniciar la inclusión de pacientes en esta etapa del estudio. Uno de los criterios principales para participar es haber recibido el diagnóstico de degeneración macular húmeda en los últimos seis meses y no haber superado las cuatro inyecciones de tratamiento previo. Para los especialistas, la participación del país en este tipo de investigaciones no solo amplía el acceso a terapias innovadoras, sino que también posiciona a la Argentina dentro del desarrollo global de nuevas estrategias para preservar la visión.
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