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» Facundoquirogafm
Fecha: 02/11/2025 19:11
La salud pública en Argentina celebra un hito significativo con la disponibilidad oficial de la vosoritida, el primer medicamento diseñado específicamente para el tratamiento de la acondroplasia, la forma más común de enanismo. Esta enfermedad genética poco frecuente afecta el desarrollo y crecimiento del esqueleto, provocando estatura baja y un crecimiento óseo desproporcionado, y se estima que cada año se diagnostican aproximadamente 18 nuevos casos en el país. El avance es el resultado de más de una década de investigación científica de BioMarin Pharmaceutical, que logró atacar la causa subyacente de la afección a nivel genético. La acondroplasia no solo se caracteriza por la talla baja y miembros cortos, sino que está asociada a una serie de comorbilidades severas que afectan la calidad de vida de los pacientes, como la compresión de la médula espinal, obstrucciones en las vías respiratorias, pérdida auditiva por otitis crónica y patologías en la columna vertebral. La Dra. Julieta De Víctor, especialista en genética, destacó que los tratamientos anteriores "se focalizaban en las consecuencias", pero no en las causas. "Hoy disponemos de una terapia que nos permite modificar significativamente el curso de la enfermedad," afirmó. El tratamiento consiste en una inyección subcutánea diaria administrada por un cuidador entrenado. Está indicado como primera opción terapéutica para niños con acondroplasia desde los 4 meses de edad hasta que se produce el cierre de los cartílagos de crecimiento (entre los 16 y 18 años). La vosoritida ya está aprobada en diversos países como Estados Unidos, Europa y Brasil, y su disponibilidad comercial en Argentina, tras haber sido accesible previamente por vía de excepción (RAEM), se espera que facilite el acceso a las familias. Especialistas resaltan el impacto de esta medicina de precisión. La Dra. Florencia Pabletich, genetista médica, señaló que la disponibilidad oficial de la droga es un "avance trascendental" y un "símbolo de equidad en el acceso a tratamientos innovadores y del reconocimiento de las enfermedades raras como una prioridad en salud pública". En su experiencia con pacientes, el cambio ha sido "tangible": se observa mayor energía, autonomía y un crecimiento en sentido amplio —biológico, emocional y social— que va más allá de la mejora en la estatura. Desde la comunidad, Andrea Fraschina, presidenta de la Asociación Civil Acondroplasia Argentina (ACONAR), celebró la noticia: "Para nuestra comunidad, representa una oportunidad concreta de acceso a un tratamiento que puede mejorar la calidad de vida de muchos niños y adolescentes". Además, confía en que la aprobación oficial reduzca la burocracia y las barreras que suelen postergar decisiones urgentes para esta población. El desafío pendiente es asegurar que el acceso a este tratamiento de última generación sea universal. Aunque la droga está dirigida a un grupo reducido de pacientes, el laboratorio desarrollador se encuentra en conversaciones continuas con las autoridades sanitarias y los financiadores del sistema de salud para encontrar estrategias que permitan que todas las personas que necesitan la vosoritida puedan recibirla en tiempo y forma, combatiendo además la "cultura bufonesca" y la consecuente discriminación, como recordó María Laura Fragnito, fundadora de Acondroser.
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