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» Diario Puntal
Fecha: 25/12/2025 11:53
El cientifico es Gaston Soria, cofundador de la empresa OncoPrecision, con sede en la provincia de Cordoba y en Nueva York (Estados Unidos). Y el farmaco experimental es ONC001, que esta dirigido contra la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) y la monocitica aguda (subtipos M4/M5 de LMA), que suelen afectar a personas mayores de 60 anos. El resumen del trabajo sera publicado proximamente en la revista Blood. Los resultados preclinicos indican que esta droga de diseno tiene posibilidades reales de beneficiar a pacientes, aseguro Soria a la Agencia CyTA-Leloir. ONC001 pertenece a una novedosa clase de terapia conocida como conjugado anticuerpo-farmaco (ADC, por sus siglas en ingles). Los ADC son como misiles inteligentes que llevan un medicamento directamente a las celulas tumorales y se caracterizan por combinar un anticuerpo monoclonal (que es el que reconoce la proteina que se acumula en celulas malignas) con una droga quimioterapeutica potente. Esto permite una terapia dirigida, mas eficaz y con menor toxicidad. Es un hito para la investigacion oncologica argentina. ONC001 lleva la molecula toxica selectivamente a las celulas malignas. Al evaluarlo en modelos animales, los resultados fueron impresionantes, con una eficacia notable que logro remisiones completas de la enfermedad a dosis muy bajas, superando ampliamente la efectividad de tratamientos tradicionales y con efectos secundarios minimos, resumio la doctora en Biologia Humana Vanesa Gottifredi, jefa del Laboratorio de Ciclo Celular y Estabilidad Genomica de la Fundacion Instituto Leloir (FIL). Gottifredi no participo del estudio, pero conoce muy bien a Soria porque fue su directora de doctorado en la FIL. Esto demuestra que el tratamiento es selectivo para esas celulas malignas y representa un avance prometedor contra las leucemias dificiles de tratar. Esperamos ver avances a las primeras etapas clinicas en un futuro cercano, anadio. Las leucemias son tipos de cancer que comienza en las celulas productoras de sangre de la medula osea, y hacen que los globulos blancos no funcionen correctamente y se reproduzcan de forma descontrolada. Los tipos mielomonocitico cronico y monocitico agudo o LMA-M4/M5 afectan principalmente a un tipo de globulos blancos denominadas monocitos, de manera cronica y aguda respectivamente. Detras del hallazgo: ciencia, logistica y una nueva plataforma En el vasto y complejo mundo de la investigacion clinica, las muestras de pacientes juegan un papel crucial. Sin embargo, su uso en la investigacion y desarrollo de farmacos innovadores se ve obstaculizado por desafios logisticos y tecnicos que hasta ahora han limitado su integracion eficiente. Pero el grupo de investigadores argentinos que lidera Soria transformo ese obstaculo en oportunidad, inicialmente con el fin de aumentar el exito en la receta de terapias estandar y, mas recientemente, para desarrollar tratamientos innovadores. Luego de analizar muestras de mas de 100 pacientes, un esfuerzo monumental que implico coordinacion y dedicacion, y del que participaron especialistas del Sanatorio Allende, Sanatorio de la Canada de Cordoba y el Hospital Italiano de Cordoba, todos en la provincia de Cordoba; del CEMIC, Fundaleu, Hospital Italiano de Buenos Aires y Hospital Britanico Buenos Aires, en CABA; y del Weill Cornell Medicine, de Nueva York, Estados Unidos, OncoPrecision identifico la necesidad urgente de buscar un tratamiento eficiente para leucemias mielomonociticas cronicas y leucemias monociticas agudas. Utilizando una tecnologia propia denominada microavatares de pacientes (o PMAs, por sus siglas en ingles), que son replicas biologicas extrapequenas disenadas para evaluar la capacidad toxica de diferentes compuestos, OncoPrecision estudio potenciales blancos terapeuticos y agentes que pudieran eficientemente eliminar las celulas malignas. Este analisis revelo que CD64 es un blanco de alto potencial terapeutico para erradicar a monocitos patologicos e identifico un agente llamado PNU-159682 (PNU) que mostro la capacidad unica de explotar una vulnerabilidad intrinseca de las celulas monociticas, explico Gottifredi. Al unir PNU a un anticuerpo propietario dirigido a CD64, OncoPrecision dio lugar al nuevo farmaco que denominaron ONC001, aunque todavia se requieren instancias regulatorias, economicas y logisticas para probar este enfoque en pacientes humanos. El recorrido de OncoPrecision demuestra el poder de la colaboracion entre investigadores, medicos y pacientes, destaco Gottifredi. Este trabajo permitio identificar una vulnerabilidad clave en estas leucemias y explotarla con un enfoque terapeutico completamente nuevo. Fuente: Agencia CyTA-Leloir
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