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  • Ciencia: desarrollan formas para prevenir enfermedades neurodegenerativas

    » El dia La Plata

    Fecha: 07/07/2024 16:35

    Las condiciones de las taupatías, que incluyen el Alzheimer y ciertos tipos de parkinsonismo, afectan gravemente la calidad de vida / Freepik En un avance científico de relevancia internacional, investigadores argentinos del CONICET han desarrollado una molécula innovadora capaz de prevenir la formación de proteínas Tau patológicas, asociadas a diversas enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer y la parálisis progresiva. Este hito, publicado recientemente en la prestigiosa revista Molecular Therapy, abre nuevas vías para el diseño de terapias más efectivas y precisas. Las proteínas Tau, fundamentales para la estabilidad de los microtúbulos neuronales, pueden transformarse en formas patológicas que se acumulan en el cerebro, desencadenando enfermedades conocidas como taupatías. Estas condiciones devastadoras, que incluyen el Alzheimer y ciertos tipos de parkinsonismo, afectan gravemente la calidad de vida de millones de personas en todo el mundo. Elena Avale, líder del equipo de investigación y reconocida investigadora del CONICET, explica que actualmente los tratamientos disponibles solo alivian parcialmente los síntomas sin detener la progresión de la enfermedad. Sin embargo, el nuevo enfoque desarrollado por su equipo utiliza técnicas avanzadas de terapia génica para reducir específicamente la síntesis de proteínas Tau anormales, evitando así su acumulación y propagación en el cerebro. “La estrategia que hemos diseñado implica el uso de microARN modificado, capaz de silenciar selectivamente el gen responsable de la producción de Tau patológica. Esto nos permite dirigir el tratamiento a las áreas afectadas del cerebro desde una sola administración, evitando los efectos secundarios generalizados observados en otras terapias”, señala Avale. Los estudios preclínicos realizados en modelos animales y cultivos de neuronas humanas han demostrado resultados prometedores. Las inyecciones intracerebrales de las moléculas terapéuticas lograron prevenir la acumulación de Tau patológica en áreas específicas del cerebro, sin afectar negativamente otras funciones cerebrales. Además, se observó una mejora significativa en los déficit cognitivos asociados con las taupatías, lo que sugiere un potencial terapéutico considerable en futuros ensayos clínicos. Carolina Facal, becaria doctoral del CONICET y primera autora del estudio, destaca el impacto traslacional de esta investigación: “Nuestro objetivo es contribuir al desarrollo de tratamientos que no solo alivien los síntomas, sino que también puedan detener la progresión de estas enfermedades devastadoras”. Este hito abre nuevas vías para el diseño de terapias más efectivas y precisas El equipo de investigación ha presentado una solicitud de patente provisional en los Estados Unidos por el desarrollo de estas moléculas terapéuticas, marcando un paso crucial hacia la futura aplicación clínica de esta innovadora tecnología. Con estos avances, Argentina se posiciona una vez más como un actor clave en la investigación científica global, ofreciendo esperanza a millones de personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas en todo el mundo. LOS DETALLES DEL ESTUDIO El estudio, liderado por el CONICET y publicado en Molecular Therapy, representa un hito significativo en la lucha contra las taupatías, un grupo de enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por la acumulación de proteínas Tau patológicas en el cerebro. Las proteínas Tau normales son fundamentales para la estabilización de los microtúbulos neuronales, esenciales para la comunicación neuronal y el funcionamiento cerebral adecuado. Utilizando técnicas avanzadas de terapia génica, el equipo de investigación modificó microARN para silenciar selectivamente el gen responsable de la producción de Tau patológica. Esta estrategia permite un tratamiento localizado y duradero con una sola administración. Los estudios preclínicos demostraron que las inyecciones intracerebrales de las moléculas terapéuticas fueron efectivas para prevenir la acumulación de Tau patológica en áreas específicas del cerebro, mejorando significativamente los déficits cognitivos asociados. Los investigadores están optimistas sobre el potencial de esta tecnología para transformar el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el parkinsonismo atípico. La presentación de una solicitud de patente provisional subraya el compromiso del equipo con llevar esta innovación del laboratorio a la clínica. A pesar de los avances, se reconoce que aún queda un largo camino por recorrer antes de que estas moléculas puedan ser utilizadas en ensayos clínicos. Sin embargo, los resultados hasta ahora son alentadores y prometen abrir nuevas vías terapéuticas para millones de pacientes en todo el mundo. OTRA INVESTIGACIÓN Y UNA CONEXIÓN INTRIGANTE Un reciente estudio ha revelado una conexión intrigante entre la ansiedad y el riesgo de desarrollar la enfermedad de Parkinson, destacando la importancia de abordar la salud mental para reducir los riesgos de enfermedades degenerativas. Esta investigación, realizada por investigadores del University College London (UCL), analizó datos de casi un millón de pacientes adultos mayores durante un período de diez años. Los resultados mostraron que las personas que experimentaron ansiedad por primera vez en la edad adulta mayor tenían el doble de probabilidades de desarrollar Parkinson en comparación con aquellas que no presentaban ansiedad. La ansiedad, más allá de ser un síntoma común de la enfermedad de Parkinson, ahora se plantea como un factor que puede predisponer a las personas a esta enfermedad neurodegenerativa. Los investigadores observaron que los pacientes con ansiedad también mostraron otros síntomas asociados con el Parkinson, como depresión, temblores, rigidez muscular y alteraciones del sueño. Estos hallazgos sugieren que la ansiedad podría estar relacionada con cambios neuroquímicos que predisponen al desarrollo de la enfermedad a lo largo del tiempo. El estudio, publicado en el British Journal of General Practice, enfatiza la importancia de considerar la ansiedad como un marcador temprano que podría indicar un riesgo aumentado de Parkinson. Según los expertos, entender cómo la ansiedad puede influir en el desarrollo de la enfermedad es crucial para mejorar las estrategias de diagnóstico y tratamiento preventivo en la población adulta mayor. Desarrollan moléculas que combaten a las proteínas patológicas La enfermedad de Parkinson, conocida por sus síntomas motores como temblores, rigidez y dificultades para caminar, también puede llevar a problemas no motores como deterioro cognitivo, trastornos mentales y demencia. Este panorama complejo resalta la necesidad urgente de investigaciones adicionales para elucidar los mecanismos exactos mediante los cuales la ansiedad puede contribuir al desarrollo de esta enfermedad devastadora. Los especialistas subrayan la importancia de mejorar la atención integral de la salud mental en los adultos mayores como parte fundamental de la prevención de enfermedades neurodegenerativas. Esta nueva comprensión podría potencialmente guiar estrategias futuras para identificar y apoyar a las personas en riesgo, marcando un paso significativo hacia la promoción de la salud cerebral y la calidad de vida en la tercera edad. El impacto de estos hallazgos trasciende los límites de la neurología y la psiquiatría, ofreciendo nuevas perspectivas sobre cómo los aspectos emocionales y psicológicos pueden influir en la salud física a largo plazo. A medida que la investigación avanza, se espera que surjan más detalles sobre cómo la gestión de la ansiedad podría jugar un papel crucial en la prevención y el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson. ¿UN NUEVO ENFOQUE? Investigadores de la Universidad de California han descubierto un posible nuevo enfoque para tratar enfermedades degenerativas, basado en el estudio de moscas de la fruta. El hallazgo se centra en la proteína de transporte de iones ZIP7, clave en el sistema de eliminación de desechos celulares que impide la acumulación de proteínas tóxicas, vinculadas a enfermedades como el Alzheimer y el Parkinson. La investigación liderada por Denise Montell, profesora de Biología Molecular en UCLA, se enfocó en el movimiento celular en los ovarios de las moscas de la fruta, un fenómeno relevante para el desarrollo embrionario y otros procesos celulares cruciales en humanos. El gen ZIP7, responsable de la proteína homónima, juega un papel esencial al transportar iones de zinc al interior de la célula. Este transporte es crucial para mantener la estructura y catalizar reacciones químicas en las proteínas, esenciales para diversas funciones celulares. Al manipular la expresión del gen ZIP7 en las células estudiadas, los investigadores observaron que la sobreexpresión de ZIP7 no solo eliminó las proteínas mal plegadas y redujo el estrés en el retículo endoplásmico, sino que también restauró la movilidad celular. Estos resultados sugieren que aumentar la actividad de ZIP7 podría ser clave en el tratamiento de enfermedades como la retinitis pigmentosa, relacionada con mutaciones en la rodopsina que causan ceguera. En moscas de la fruta con estas mutaciones, la sobreexpresión de ZIP7 demostró prevenir la degeneración ocular en un sorprendente 65% de los casos estudiados. El estudio no solo abre nuevas posibilidades terapéuticas, sino que también destaca la importancia de la investigación básica impulsada por la curiosidad científica. Según Montell, este descubrimiento podría tener implicaciones significativas para retrasar o incluso prevenir enfermedades degenerativas asociadas con el envejecimiento humano. A medida que avanza la investigación, el equipo de UCLA continúa explorando cómo el gen ZIP7 y su función de transporte de zinc pueden aplicarse potencialmente en tratamientos clínicos futuros, marcando un avance prometedor en la lucha contra enfermedades neurodegenerativas sin cura actualmente.

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