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» Clarin
Fecha: 09/05/2024 16:10
En un contexto de alza descomunal de los casos de enfermedad de Parkinson (según la OMS, en los últimos 25 años la prevalencia se duplicó), los intentos científicos por encontrar una cura contra esta afección también se multiplican. Es el caso de una molécula que todavía no fue probada en humanos pero que, con entusiasmo, acaban de patentar investigadores del Conicet y de las universidades de Tucumán y de Buenos Aires, en colaboración con una empresa privada. La droga mostró, en estudios in vitro, ser eficiente para aminorar los síntomas de esta enfermedad neurodegenerativa. Según anunciaron este miércoles, el patentamiento de la molécula en Estados Unidos y en la Unión Europea abrirá el camino para solicitar la autorización de comienzo de la fase 1, es decir, el arranque formal de pruebas en humanos. Es un paso clave que requiere el visto bueno de algún organismo regulatorio, que en este caso (cruzan los dedos los investigadores) será la FDA, la entidad estadounidense comparable a la argentina ANMAT. El nombre de la molécula es Pegasus o DAD 9 y algunos avances de esta investigación ya habían sido publicados en septiembre de 2022 en la prestigiosa revista Cells. Si bien fuentes especializadas en Parkinson consultadas por Clarín subrayaron que la investigación parece prometedora, es importante enfatizar que se trata de un desarrollo, por ahora, in vitro. La estadística, en este sentido, es dura: sobre 25.000 moléculas patentadas, solo una a tres llegan realmente a transformarse en medicamentos, o sea, a las farmacias. La droga (un derivado de la tetraciclina demeclociclina, o DMC) en la que se basó el hallazgo, es un antibiótico que se conoce hace décadas. El desafío que los investigadores argentinos enfrentaron fue -paradójicamente- quitarle el efecto antibiótico que la caracteriza, dejando, por supuesto, los beneficios neuroprotectores que aparentemente ofrece, de modo que pueda ser ingerido de manera crónica por potenciales pacientes de Parkinson. En los últimos 25 años la prevalencia del Parkinson se duplicó. Foto: Getty Images “Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson. Entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explicó Rosana Chehín, docente de la Universidad Nacional de Tucumán y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA-UNT-Conicet-Ministerio de Salud de Tucumán). Chehín es, además, quien lidera la investigación, en colaboración con un grupo especializado en síntesis química de la UBA (a cargo de Oscar Varela) y con el aporte económico de Sky Bio LLC, empresa biotecnológica estadounidense fundada por el empresario Claude Burgio. Cómo funciona la droga que están desarrollando contra el Parkinson “Pegasus”, como los investigadores llaman a la molécula, en alusión a sus dotes "transportadoras", tiene una función comparable a un neurotransimor conocido, que es clave en la actividad cerebral porque, entre otras cosas, evita que se formen tipos tóxicos de distintas proteínas. Y en este caso importa una en particular, que es la que hace las veces de “marcador” de la enfermedad de Parkinson. Los dos jugadores son la proteína alfa-sinucleina y el neurotransmisor más conocido: la dopamina. Respecto de ese "marcador", es importante remarcar que uno de los grandes problemas de buena parte de las enfermedades neurodegenerativas es la dificultad para acotar o determinar los signos que le permiten a los expertos deducir (a partir de ellos) la existencia de tal o cual enfermedad. Es decir, no es tan preciso -como uno creería- que la abundancia de cierta proteína (o su ausencia total) implica, por ejemplo, que el paciente tiene Parkinson, una enfermedad que se suele detectar cuando está bastante avanzada y con signos variados, incluyendo el deterioro motor y cognitivo, también confundibles con los que aparecen con la edad avanzada de muchos de los pacientes. Esta dificultad con respecto a los marcadores es lo que también complica encontrar una cura definitiva. Por lo pronto, en una comunicación institucional, Chehin se mostró entusiasmada y explicó el mecanismo del fármaco en el que trabajan: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula, que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”. Como se dijo antes, mientras las propiedades de la dopamina y la tetraciclina están conservadas, las antibióticas lograron desecharse, de modo que la droga, si prospera, pueda ser administrada crónicamente. Por fin, hay que destacar que los investigadores lograron también sortear un escollo típico en este tipo de estas investigaciones, que puede volverse muy problemático: escalar la producción de la síntesis química creada, lo que garantizaría que, si la droga funciona en humanos, pueda ser también un proyecto farmacéutico viable. Pasado ese obstáculo, los investigadores apuestan a que su desarrollo se convierta en una alternativa al tratamiento que hace más de seis décadas se realiza con una droga llamada levodopa. Una molécula que, en comparación a Pegasus, suele tener importantes efectos adversos.
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